Comitê Gestor e Comitê Técnico Independente para Terapia Gênica: Um Marco para Crianças com AME no Brasil
Na vanguarda da saúde pública, o Ministério da Saúde do Brasil deu um passo significativo com a instituição da Portaria GM/MS nº 8.092, que estabelece o Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente para supervisionar a implementação da terapia gênica por meio do medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). Esta iniciativa é um marco na gestão ética e sustentável de tecnologias de saúde, beneficiando crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara e grave que, até então, não contava com cura.
O Brasil se destaca no cenário internacional como um dos seis países que oferecem o Zolgensma no sistema público. Em um acordo inovador de compartilhamento de risco com a farmacêutica Novartis Biociências, o SUS só arca com os custos do tratamento se a eficácia for comprovada. Essa abordagem não apenas assegura a responsabilidade no uso de recursos públicos, mas também estabelece um novo padrão no tratamento de doenças raras.
Em declarações, o coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, enfatizou a importância da criação dos comitês, considerando-os um marco para a inovação na gestão do SUS. “Com essa Portaria, instituímos um modelo pioneiro de gerenciamento do acordo de compartilhamento de risco para fornecer uma terapia gênica de alto custo, o Zolgensma, para crianças com AME”, afirmou Monsores.
Historicamente, as crianças afetadas pela AME tipo 1 enfrentavam uma alta probabilidade de morte antes dos dois anos de idade. Com a introdução do Zolgensma, é possível estabilizar a progressão da doença, proporcionando não apenas uma maior qualidade de vida, mas também uma expectativa de vida significativamente ampliada.
O Comitê Gestor terá a responsabilidade de monitorar a execução do acordo, autorizar centros de infusão e avaliar resultados clínicos. Em contrapartida, o Comitê Técnico Independente, composto por profissionais de saúde especializados, será encarregado de validar a elegibilidade dos pacientes e emitir pareceres sobre a segurança e eficácia do tratamento.
Além do Zolgensma, o SUS já disponibiliza outros dois medicamentos gratuitos para pacientes fora da faixa etária aprovada para a terapia gênica: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram dispensadas, evidenciando a dedicação do sistema público em oferecer opções de tratamento para AME.
Em um esforço contínuo para melhorar a comunicação e o acesso à informação, o Ministério da Saúde planeja reuniões com associações de pacientes, promovendo o diálogo e esclarecendo dúvidas sobre o novo tratamento. A chegada do Zolgensma representa, sem dúvida, um avanço significativo na luta contra doenças raras no Brasil, trazendo esperança para muitas famílias que enfrentam a dura realidade da AME.
Com informações da Agência Gov
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